A criação de um número maior de Centros de Referência em doenças raras, nos quais os pacientes tenham acesso a diagnósticos precisos e tratamento específico, também deve seguir em pauta – a despeito das facilidades já previstas pela atual Política Nacional.

Centros de Referência capacitados, equipados e integrados com a rede hospitalar e pesquisadores proporcionam economia significativa ao sistema público em comparação com atendimentos fragmentados e pontuais.

Foi criada, em abril de 2012, a Frente Parlamentar de Combate às Doenças Raras. Tal bancada tem como objetivo promover o desenvolvimento de projetos e programas que beneficiem as pessoas com doenças raras.

É importante que pacientes, familiares e amigos acompanhem a atividade parlamentar, lutem e cobrem de seus representantes ações para promover melhorias no tratamento e na qualidade de vida.

Em todo o mundo, uma maior atenção do poder público aos pacientes com doenças raras só começou a ganhar corpo na década de 80, fruto da constante luta de associações de pacientes e familiares por incentivos regulatórios e econômicos a favor do desenvolvimento de novas drogas, os medicamentos órfãos, e de centros de excelência no tratamento das doenças.

Porém, foi apenas nos anos 90 e durante a primeira década deste século que a maioria dos países desenvolvidos criou políticas nacionais de atenção aos pacientes de doenças raras. Dependendo da nação ou do bloco econômico, priorizam a criação de centros de excelência ou a agilidade na liberação e distribuição dos medicamentos órfãos. Nesse sentido, os países da União Europeia saíram na frente a respeito da criação e acesso a centros de excelência no diagnóstico e tratamento das doenças.

Nos Estados Unidos, que desde 1983 têm uma política desenvolvida para as drogas órfãs, as prioridades são pesquisa e desenvolvimento por meio de incentivos à indústria. Já o acesso aos medicamentos se dá por convênios particulares, na maior parte dos casos, que garante apenas reembolso ou co-pagamento.

A União Europeia tem uma política única de incentivo à pesquisa e produção, mas cada país determina a maneira como o medicamento é entregue à população. Na maior parte dos casos, ocorre o co-pagamento, com a menor parte do custo concentrada no paciente.

Ao aprovar uma Política Nacional de Atenção aos Pacientes de Doenças Raras, o Brasil se aproxima dos Estados Unidos, do México, dos 27 membros da União Europeia, da Austrália, do Japão, de Cingapura, da Coreia do Sul e de Taiwan – países que têm políticas claras e eficientes para doenças raras.

Trata-se de uma realidade parecida com a de outros países latino-americanos, a exemplo do Chile, da Colômbia e do México, que também começam a desenvolver políticas próprias.

No contexto dos emergentes que formam os BRICS (Brasil, Rússia, Índia, China e África do Sul), a situação brasileira é semelhante à da Rússia, onde o estado oferece medicação gratuita, mas muitos tratamentos são obtidos por meio da judicialização (ações judiciais).