ANVISA aprova GIVLAARI® (givosirana), primeiro tratamento comprovado para prevenir ataques de PHA em adultos – e a segunda terapia com RNAi aprovada na América Latina
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) acaba de aprovar GIVLAARI® (givosirana), da Alnylam, para o tratamento de porfiria hepática aguda (PHA) em adultos. A enfermidade faz parte de um conjunto de doenças genéticas raras caracterizadas por ataques potencialmente fatais. Alguns pacientes acometidos também sofrem com as manifestações crônicas que impactam negativamente nas atividades diárias, comprometendo a qualidade de vida desses indivíduos.
Estimativas apontam que o Brasil tenha cerca de 2 mil pacientes com PHA, sendo que 25% desse grupo vive sem diagnóstico. A expectativa da Alnylam, que passa a disponibilizar a terapia em território nacional, é de continuar trabalhando e colaborando com a ANVISA e com o Ministério da Saúde na criação de um protocolo federal para a PHA e também na incorporação do GIVLAARI® no Sistema Único de Saúde (SUS), o que poderia facilitar o acesso dos pacientes ao medicamento.
Estudo de GIVLAARI®
A aprovação da terapia ocorreu a partir das constatações do estudo ENVISION Fase 3, que avaliou a eficácia e a segurança da givosirana em pacientes com PHA e incluiu dados sobre a redução na taxa anualizada de ataques compostos de porfiria em comparação com placebo. Os resultados positivos do estudo ENVISION Fase 3 foram publicados na edição de 10 de junho de 2020, do The New England Journal of Medicine. Além do mercado brasileiro, o tratamento já havia sido aprovado em novembro de 2019, pela Food and Drug Administration (FDA), nos Estados Unidos (EUA), para adultos com PHA, e em março deste ano, pela Comissão Europeia (CE), para adultos e adolescentes que têm a doença genética rara.
A tecnologia do GIVLAARI® (givosirana)
O GIVLAARI® é uma terapia com RNAi, direcionado à síntese do ácido aminolevulínico (ALASI), para o tratamento de adultos com porfiria hepática aguda (PHA). No estudo principal, demonstrou-se que a givosirana reduz significativamente a taxa de ataques de porfiria que exigiram internações, consultas urgentes ou administração domiciliar de hemina intravenosa, em comparação ao com placebo. O GIVLAARI® é o primeiro tratamento da Alnylam, comercialmente disponível, baseado na sua tecnologia conjugada Enhanced Stabilization Chemistry ESC-GalNAc para aumentar a sua potência e durabilidade. O GIVLAARI® é administrado por injeção subcutânea, uma vez por mês, em uma dose com base no peso corporal real e deve ser administrado por um profissional de saúde.
