Esse será o primeiro método com administração oral para portadores da doença rara.
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) aprovou um novo medicamento (migalastate; molécula denominada chaperona farmacológica) para o tratamento de pacientes acima de 16 anos com o diagnóstico confirmado da Doença de Fabry. O desenvolvimento é uma parceria da Multicare Pharmaceuticals em parceria com a Amicus Therapeutics e marca a segunda aprovação regulatória do tratamento na América Latina.
Todo o processo de análise para a regulação e possível aprovação do medicamento foi mais rápido graças à uma norma específica da ANVISA, de 2017, que determina procedimentos especiais para os ensaios clínicos que envolvam medicamentos para doenças raras. O procedimento de análise durou cerca de 8 meses, mais rápido se comparado a vários países da Europa.
O lançamento oficial está previsto para os próximos meses, após o preenchimento de todos os requisitos necessários. Há pedidos adicionais de autorizações, em processo de revisão, para que o produto esteja disponível no mercado em breve. Entretanto, Dario Baldini, Diretor de Assuntos Estratégicos da Multicare Pharmaceuticals, avalia o cenário como “uma importante etapa para obter uma autorização para introdução completa no mercado nacional do medicamento”.
No Brasil o medicamento será a marca da segunda aprovação na América Latina. O primeiro país do bloco a receber sinal positivo foi a Argentina. O Presidente e Diretor da Executivo da Amicus Therapeutics vê a aprovação como “uma importante etapa para os nossos esforços de prestar suporte às pessoas na América Latinas afetadas pela doença e com mutações genéticas suscetíveis, disponibilizando um novo tratamento que tem o potencial de transformar vidas”.
Sobre a Doença de Fabry
Condição genética e progressiva, com incidência de 1 em cada 80000 indivíduos nascido-vivos, a Doença de Fabry atinge diferentes funções do corpo humano. Sua principal causa está na deficiência de uma enzima chamada alfa-galactosidade A (alfa-Gal A), responsável pela degradação de lipídios específicos dentro dos lisossomos nas células do organismo. Quando os níveis de atividade dessa enzima estão reduzidos ou ausentes, há o acúmulo de lisossomos como a globotriaosilceramida (denominada GL-3/Gb3) em diversos tecidos do corpo, coração, rins e pele. Esse acúmulo de GL-3 combinado com a degradação progressiva do órgão afetado causa morbidade e mortalidade ao paciente portador da Doença de Fabry.
