Doença rara compromete o funcionamento das glândulas exócrinas, que produzem substâncias, como o suor, mais espessas e de difícil eliminação
Por Pedro Araujo
Uma tripla combinação de medicamentos para o tratamento de Fibrose cística (FC), desenvolvida por uma farmacêutica, pode ser, em breve, uma nova opção terapêutica importante para os pacientes acometidos por essa doença rara, que compromete principalmente os pulmões e o sistema digestivo.
Os avanços no desenvolvimento da combinação foram divulgados após um estudo de fase III, que reuniu de 5 a 10 mil pacientes, em geral, por um período maior, para obter informações sobre a segurança, eficácia e a interação das drogas.
“O aumento substancial na função pulmonar e nas outras medidas de Fibrose Cística observadas nesses estudos de fase 3 são inéditas e representam um momento decisivo na jornada para fornecer medicamentos que tratam a causa da Fibrose Cística para a grande maioria das pessoas com a doença”, afirma Steven M. Rowe, mestre em Saúde Pública e diretor do Centro de Pesquisa da Fibrose Cística Gregory Fleming James, na Universidade do Alabama, em Birmingham, nos Estados Unidos (EUA).
A Vertex Farmacêutica é a desenvolvedora da combinação KALYDEKO® (ivacaftor) e ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor), além do SYMDEKO® (tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor), voltados para o tratamento de pacientes com a doença com mutações específicas. A companhia planeja enviar, no terceiro trimestre deste ano, um pedido de registro da combinação à agência regulatória dos EUA, a Food and Drug Administration (FDA). Em paralelo, será solicitado autorização de comercialização à agência europeia de medicamentos, a European Medicines Agency (EMA), também no quarto trimestre.
Sobre a Fibrose Cística
A Fibrose Cística é uma doença genética causada por alterações no gene CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator), que gera um desequilíbrio na concentração de cloro e sódio nas células que produzem as secreções do corpo, como muco e suor (glândulas exócrinas). Também é conhecida como mucoviscidose devido a sua principal característica: o acúmulo de secreções nos pulmões e no trato digestivo.
História de pacientes
A realidade dos pacientes com Fibrose Cística é bastante difícil e o caminho até o bem-estar após o início do tratamento pode demorar devido a poucas opções medicamentosas e precisando, em alguns casos, envolver procedimentos cirúrgicos. Um exemplo disso, é a história da americana Jennifer Jones, paciente da doença rara Fibrose Cística. Em entrevista para o Muitos Somos Raros, Jennifer contou sua experiência, clique aqui para ler a matéria completa.
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