Plataforma tecnológica ganhadora do Prêmio Nobel de Medicina e fisiologia em 2006 já é realidade em medicamento para doença rara e deve estar disponível no Brasil em 2020.
Aconteceu em São Paulo, na última terça-feira (15), o RNAi Science Forum, um evento promovido pela Alnylam Pharmaceuticals, empresa líder mundial em tratamentos com RNA de interferência (RNAi). Nesse encontro, especialistas puderam debater essa tecnologia ganhadora do Prêmio Nobel de Medicina e Fisiologia, em 2006.O medicamento ainda não é aprovado para comercialização no Brasil, mas já está em revisão prioritária para aprovação no Brasil pela ANVISA (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) e já é comercializado em vários países.
O RNA de interferência é um processo celular de silenciamento gênico e tem como objetivo inibir a produção de proteínas malformadas, as quais levam ao aparecimento de doenças graves e incapacitantes. Esse medicamento, patisiran, é indicado para pacientes adultos com amiloidose hereditária mediada por transtirretina (amiloidose hATTR) com polineuropatia. Trata-se de uma doença rara, hereditária e potencialmente debilitante e estima-se que em todo o mundo existam 50.000 pacientes com essa doença.
Nos Estados Unidos, patisiran foi aprovado em 2018 pela Food and Drug Administration (FDA). O Canadá e o Japão também contam com a aprovação do medicamento para o tratamento da amiloidose hereditária mediada por transtirretina (amiloidose hATTR) com polineuropatia. Na União Europeia e na Suíça, o tratamento é indicado para amiloidose hereditária mediada por transtirretina (amiloidose hATTR) com polineuropatia em estágios 1 ou 2.
Dra. Lisa também abordou a história do silenciamento gênico desde o seu início, quando uma publicação nos anos 90 mostrou um experimento com petúnias de cor violeta, no qual se trabalhou na super expressão da enzima envolvida na coloração destas plantas e, inesperadamente, as petúnias tornaram-se brancas. ” Nenhuma planta transgênica foi mais escura do que a petúnia violeta inicial”, disse Dra. Lisa, demonstrando, assim, o primeiro evento de silenciamento gênico descrito na literatura, quando as petúnias tiveram a produção de pigmentação violeta bloqueada e suas pétalas manifestaram a coloração branca.
Akshay Vaishnaw, presidente de pesquisa e desenvolvimento da Alnylam Pharmaceuticals, apresentou a plataforma de RNAi em seus detalhes com uma linha do tempo desde a descoberta da possibilidade de alterações no RNA mensageiro até o medicamento propriamente dito. Pontuou, ainda, que outras áreas terapêuticas como cardiologia, hematologia, oftalmologia e hepatologia também são áreas com foco para o desenvolvimento de novas drogas através desta plataforma e estão em desenvolvimento pela Alnylam Pharmaceuticals.
Patisiran já foi submetido para a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA), e depois de aprovado será o primeiro tratamento por RNAi registrado na América Latina para amiloidose hereditária mediada por transtirretina (amiloidose hATTR) com polineuropatia. A aprovação do produto está prevista para 2020.
