Experiência realizada na Califórnia (EUA) foi feita com um paciente que sofre de Síndrome de Hunter
Por Vinicius Volpi com informações da Associated Press (AP)
Um grupo de cientistas norte-americanos, da Califórnia (EUA), realizou uma experiência que pode mudar o curso do tratamento da síndrome de hunter , conhecida também como MPS II, doença rara que ocorre por conta da deficiência ou inexistência no organismo da enzima iduronato–sulfatase. Por meio de uma sonda intravenosa, os pesquisadores usaram várias cópias de um gene corretivo, e de uma ferramenta genética, para cortar o DNA e introduzir um gene em um paciente de 44 anos, que sofre de MPS II. A eficácia do procedimento poderá ou não ser notada daqui a um mês. Dentro de 90 dias, a expectativa é de que novos testes sejam realizados para que se possa verificar, com precisão, os resultados do experimento.
Síndrome de Hunter
A Síndrome de Hunter, ou MPS II, ocorre por conta da deficiência ou inexistência no organismo da enzima iduronato–sulfatase. Trata-se de uma doença hereditária de caráter recessivo ligado ao cromossomo X. Com isso, afeta majoritariamente os homens, que herdam tal característica da mãe portadora.
Entre os principais sintomas da Síndrome de Hunter podem ser identificados: macrocefalia, aumento do abdome, perda auditiva, espessamento das válvulas cardíacas, distúrbios respiratórios, dificuldade motora e, em alguns casos, problemas de desenvolvimento psicomotor.
A Terapia de Reposição Enzimática é administrada como tratamento da MPS II, aliada a terapias de suporte (fisioterapia, fonoaudiologia e eventuais cirurgias para tratar problemas relacionados). O transplante de células da medula óssea não costuma produzir resultados positivos.
Crédito da foto: Eric Risberg/Associated Press
